Trong một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực y tế, 20 trẻ em mắc bệnh teo cơ tủy đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng với một loại thuốc đột phá có giá trị lên tới 2,1 triệu USD (tương đương 50 tỷ đồng) cho một liều duy nhất. Đây là một tin vui không chỉ cho các gia đình mà còn cho toàn bộ ngành y tế Việt Nam.
Thành công của thử nghiệm lâm sàng
Thông tin này được PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử tại Bệnh viện Nhi Trung ương, công bố trong một diễn đàn về chuyển đổi số và đổi mới sáng tạo trong ngành y tế diễn ra tại Hà Nội vào ngày 6/6. Ông cho biết, tất cả các trẻ tham gia thử nghiệm đều trên hai tuổi và sau khi sử dụng thuốc, hai trong số đó đã có thể đi lại, trong khi những trẻ còn lại cũng có sự cải thiện đáng kể về khả năng vận động.
Thông tin chi tiết về thử nghiệm
Thử nghiệm này bắt đầu từ năm 2022 và Việt Nam là một trong 15 quốc gia tham gia. Nghiên cứu đã hoàn tất vào ngày 30/5, với tổng cộng 127 trường hợp tham gia, trong đó có 20 trẻ em từ Việt Nam. Đây là một bước tiến lớn trong việc điều trị bệnh teo cơ tủy, một căn bệnh di truyền nghiêm trọng có thể dẫn đến tử vong sớm ở trẻ nhỏ.
Bệnh teo cơ tủy và giải pháp điều trị
Bệnh teo cơ tủy là một bệnh di truyền lặn, gây ra sự thoái hóa của hệ thần kinh và ảnh hưởng nghiêm trọng đến khả năng vận động của trẻ. Trẻ mắc thể bệnh type 1 thường chỉ sống đến hai tuổi. Trước đây, bệnh này không có phương pháp điều trị hiệu quả. Tuy nhiên, vào tháng 5/2020, loại thuốc này đã được Cục Dược Phẩm Mỹ phê duyệt cho trẻ em dưới hai tuổi, hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi trong cơ thể.
Hiệu quả của thuốc và theo dõi lâu dài
Sau khi hoàn tất giai đoạn điều trị, các bệnh nhi sẽ được theo dõi trong vòng 5 năm để đánh giá hiệu quả lâu dài của thuốc. Theo thông tin từ bác sĩ Dũng, nhiều trẻ em đã có sự cải thiện rõ rệt về chức năng vận động, thậm chí có thể tự thở mà không cần máy hỗ trợ, tự ngồi, bò và đi lại chỉ sau một lần truyền thuốc.
Thực trạng bệnh hiếm tại Việt Nam
Trên toàn thế giới, hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người. Tại Việt Nam, có khoảng 100 bệnh hiếm được ghi nhận, với 6 triệu người mắc, trong đó trẻ em chiếm 58%. Đáng chú ý, 30% trong số đó tử vong trước 5 tuổi do khó khăn trong việc tiếp cận điều trị.
Định hướng tương lai cho ngành y tế
PGS Dũng nhấn mạnh rằng thời gian từ khi phát hiện bệnh đến khi có thuốc điều trị có thể kéo dài từ 90 đến 125 năm. Tuy nhiên, với sự phát triển của công nghệ, ông hy vọng rằng thời gian này sẽ được rút ngắn, mở ra nhiều cơ hội điều trị cho trẻ em thông qua các chương trình thử nghiệm lâm sàng.
Đột phá trong cơ chế chăm sóc sức khỏe
Tại diễn đàn, nhiều chuyên gia đã nhấn mạnh sự cần thiết phải có những đột phá trong cơ chế để nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe cho người dân. Ông Trương Gia Bình, Chủ tịch Hội đồng quản trị một tập đoàn lớn, cho rằng ngành y tế cần ba đột phá: cơ chế, đổi mới sáng tạo và hợp tác công – tư để mọi người có thể tiếp cận thuốc mới nhanh chóng như ở các nước phát triển.
Phó Thủ tướng Lê Thành Long cũng khẳng định rằng nhà nước sẽ tiếp tục đẩy mạnh nghiên cứu khoa học, chuyển đổi số trong y tế, tập trung vào phát triển thuốc mới, vaccine và các sản phẩm sinh phẩm nhằm nâng cao sức khỏe cộng đồng.
Lê Nga
